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重症肌无力是一种由神经－肌肉接头传递功能障碍引起的，慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，累及人群广泛，几乎涵盖全生命周期，不少患者首次发病见于黄金年龄阶段，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社会交往和工作能力，急性加重时甚至会危及生命。

6月15日，在一场重症肌无力关爱日疾病科普活动中，首都医科大学宣武医院神经内科主任医师笪宇威和北京医院神经内科主任医师张华接受了澎湃新闻（www.thepaper.cn）的采访。专家指出，重症肌无力治疗已进入生物靶向治疗新时代，应追求短期和长期双达标的新治疗目标；除了积极有效控制症状，减轻长期治疗的副作用，提高患者生活质量同样至关重要。

随着疾病控制水平的不断提升，重症肌无力患者的平均生存期已长达30余年。笪宇威介绍，随着重症肌无力治疗研究的深入和临床认知水平的不断提升，基于重症肌无力症状和副作用对患者的影响，国际上提出了“双达标”的治疗理念，且国际国内多个重症肌无力诊疗权威指南和共识都把治疗目标定为达到疾病症状和治疗副作用均最小化的“双达标”状态。

张华表示，从患者的疾病治疗全过程来看，实现短期双达标和长期双达标都非常重要。短期双达标意味着迅速控制症状，实现疾病缓解，而长期双达标常被忽视，一项回顾性、观察性队列研究显示，与未达到MMS的患者相比，诊断后1年达到MMS的患者发生危象和疾病恶化的风险可降低50%以上。因此，建议患者配合医生做好长期对疾病的日常管理和监测。

专家表示，长期以来，重症肌无力的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，许多患者往往需要遭受传统药物在长期治疗过程中副作用的影响，包括对血糖等代谢的影响、肝肾毒性、骨髓抑制、感染及远期肿瘤风险等，生活质量堪忧，远不能满足患者恢复正常生活和工作的需要，实现“双达标”的治疗目标非常困难。

笪宇威表示，随着多款新型生物靶向药物的上市并纳入医保，我国重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗新时代。张华提到，从短期来看，这类靶向生物治疗手段能够帮助患者迅速地缓解和控制症状，尽早、尽快实现双达标；从长期来讲，最大程度地减少副作用是重中之重，靶向生物制剂不仅能够帮助患者减少病情波动和加重，并且有效降低激素的使用剂量，副作用更小，为实现长期“双达标”也提供了有力选择。

尽管当前已有治疗方法能够改善部分重症肌无力患者的症状，但仍有相当比例的患者未能达到理想的病情控制状态或MMS状态。笪宇威指出，国外研究显示，目前仍有37%的全身型重症肌无力患者未达到MMS或更好，且近半数的全身型重症肌无力患者饱受副作用的困扰。这部分重症肌无力患者并非医学定义上的“难治型”患者，而在于对其长期治疗方案的优化和管理。因此，改善重症肌无力患者及其家庭的生存现状，减轻患者群体的治疗负担，需要多方共同协力。